Risultati promettenti per la terapia dell’atrofia muscolare spinale (Sma)

Risultati promettenti per la terapia dell’atrofia muscolare spinale (Sma)

di Matilde Scuderi

Buone notizie per i malati di atrofia muscolare spinale (Sma): la terza fase dello studio ENDEAR su nusinersen, farmaco sviluppato da Biogen per combattere la Sma, si è conclusa con ottimi risultati, presentati durante il congresso annuale della British Paediatric Neurology Association (Bpna). I dati hanno infatti mostrato una consistente riduzione - pari al 47 per cento -  del rischio di morte o di ventilazione assistita permanente per i neonati trattati con il farmaco rispetto ai neonati non sottoposti ad alcun tipo di terapia. La  Sma è una patologia neuromuscolare caratterizzata da una perdita di neuroni motori nel midollo spinale e nella parte inferiore del tronco encefalico che conduce a una progressiva atrofia dei muscoli. Nei casi più gravi si arriva alla paralisi totale che impedisce persino azioni basilari quale deglutire e respirare. Biogen, considerata la positività dei risultati provvisori ottenuti e l’urgenza di somministrare terapie efficaci al maggior numero possibile di persone affette da Sma, ha deciso di chiudere precocemente lo studio ENDEAR, al fine di garantire nel minor tempo possibile l’accesso ad un futuro studio ‘in aperto’ che prevede la somministrazione di  SPINRAZA a tutti i piccoli partecipanti.

“Benché ENDEAR sia stato concluso precocemente sulla base dei risultati positivi, lo studio dimostra che un numero significativamente maggiore di bambini trattati con SPINRAZA è sopravvissuto e non ha avuto necessità di ventilazione assistita permanente. Questi dati sottolineano ulteriormente l’impatto che SPINRAZA potrebbe avere sulle persone che convivono con questa malattia devastante - ha dichiarato Wildon Farwell, senior medical director, Clinical Development di Biogen - Siamo molto incoraggiati dal fatto che già questa settimana alcune persone affette da Sma abbiano iniziato il trattamento con SPINRAZA negli Stati Uniti e continueremo a lavorare a stretto contatto con le agenzie regolatorie per rendere disponibile nel minor tempo possibile questa terapia ai pazienti di tutto il mondo”